Avances estudio LGDM 2E Sarepta Therapeutics

Avances estudio LGDM 2E Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, anunció hoy 4 de octubre de 2019 resultados positivos en la terapia con el gen SRP-9003 (MYO-101), para tratar la distrofia muscular de la cintura miembros tipo 2E o beta-sarcoglicocanopatía,

El estudio se está realizando con tres participantes de 4 a 13 años, estos fueron tratados con una infusión de SRP-9003, Se observaron mejoras en los resultados funcionales en el día 270 (nueve meses) para los tres participantes. En el día 270, la media de la creatina quinasa (CK) se redujo significativamente en comparación con el valor inicial. Los tres participantes mostraron mejoras desde el inicio en todas las medidas funcionales, incluyendo la Evaluación de la Estrella del Norte para la Disferlinopatía (NSAD), tiempo de subida, subida de cuatro escaleras, caminata de 100 m  y caminata de 10 metros. Estos resultados son claramente diferentes de lo que es natural en la misma edad.

Mayor información: https://investorrelations.sarepta.com/static-files/3e49f8c5-4d85-484d-9fa1-4a8257b49bbb

6 comentarios en “Avances estudio LGDM 2E Sarepta Therapeutics”

  1. Cordial saludo,
    Cómo puedo tener este tratamiento?
    Yo Tengo distrofia muscular de cintura. Estoy en su base de datos.
    Mil gracias por su ayuda y su pronta respuesta.
    Cordialmente,
    Sandra María Arango
    CC 43.547.426
    Celular 3127366139

  2. Hola buenos días… le escribo por aquí porque tengo un amigo de 14 años que padece de distrofia muscular y quisiera saber como podría ayudarlo y apoyarlo más… no sabia que aquí en colombia existía una fundación… gracias espero su pronta respuesta saludos un abrazo…

  3. Mi Hijo Juan Camilo tiene 17 años hace 3 años esta postrado en una silla de ruedas suplico orientación sobre que puedo hacer para mejorar su calidad de vida El tiene DMD.

  4. Hola, tengo a mi hija de 7 años con Dx. De distrofia muscular de este tipo 2E, por favor necesito que me ayuden para que pueda ella también iniciar con un tratamiento de este tipo

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