El equipo de la Universidad de Londres utilizó una nueva tecnología, la llamada técnica de antisentido, para reparar el daño en el gen de la distrofina y restaurar la producción de esta proteína.
Los pacientes que sufren esta enfermedad presentan un defecto en el gen de la proteína distrofina, que es un componente esencial para la estructura del tejido muscular.
Un trastorno letal que provoca desgaste muscular, dificultad para caminar y respirar y eventual muerte- ha demostrado resultados prometedores.
Ahora, el equipo de la Universidad de Londres utilizó una nueva tecnología, la llamada técnica de antisentido, para reparar el daño en el gen de la distrofina y restaurar la producción de esta proteína.
En el ensayo preliminar de la terapia, llamada AVI-4658, participaron 19 niños con distrofia muscular de Duchenne.
Y tal como señalan los científicos en la revista The Lancet, los resultados son «muy prometedores».
Cerca de 1 de cada 4.000 bebés varones nacen con distrofia muscular de Duchenne.
La enfermedad causa desgaste muscular progresivo debido a la pérdida de células musculares, la cual es provocada por la falta de la proteína distrofina en la fibra muscular.
Para cuando un niño con la enfermedad cumple los 12 años de edad ya es incapaz de caminar y para el fin de su adolescencia su condición es tan grave que a menudo causa una muerte prematura.
Esto debe a que la enfermedad afecta también a los músculos que se necesitan para respirar y para bombear sangre alrededor del organismo.
Fuente: bbcmundo
hola soy de barquisimeto y mi niño tiene 5años y le descartaron distrofia muscular duchen y quiero saber si alla colocan la exodys 51 o como puedo ayudar a mi niño con la enfermedad le agradeceria su ayuda
Me gustaría saber de algún tratamiento para la distrofia muscular de cinturas
Más información gracias
Mi hija tiene desde 5 años un problema distrofia muscular el cual le esta adelgazando los muslos de ambas piernas y le esta anchando el dorso.
Tengo distrofia de cinturas y quiero saber de algún tratamiento